哪些生物技术和公司继续受到关注

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突如其来的新冠疫情，使全球经济出现了自二战以来最大的衰退，来自比尔及梅琳达·盖茨基金会发布的一份名为《目标守卫者报告》的报告显示，全球GDP的损失是2008年经济危机的2倍，美国华盛顿大学健康指标和评估研究所（IHME）的研究数据发现，2020年全球疫苗覆盖率下降至1990年代的水平，25周内世界倒退了25年，IHME对全球的疫情数据也进行实时的追踪和分析（1-2）。

生物技术公司在2020年加快了融资的速度和规模，生物技术在对抗疫情的战役中显然被寄予厚望。2020年生物技术领域的风投规模达到230亿美金，相较2019年增长了约60%。首次公开募股（IPO）的数量是2019年的约3倍，其中一半的公司都处于临床前或者临床研究一期。虽然如CureVec这样的疫苗公司得到政府和纳斯纳克的多渠道的资金，然而肿瘤领域仍是资本最关注的领域。来自BCIQ的数据，肿瘤领域的投资总额达到约35亿美金，占到投资的约一半，其次是抗感染领域只有约6亿美金，神经和自身免疫性疾病分别排在第三和第四位。对治疗领域的分析显示，对生物技术公司的主要投资方向包括基因和细胞治疗、mRNA疗法和疫苗、抗体类药物和肿瘤诊断等。在基因治疗领域，AavantiBio和Sarepta Therapeutic公司在基因编辑研发的优势使他们也得到了风投的青睐，在初创阶段就获得了超过1亿美金的投资，这将在很大程度上帮助他们在罕见病的基因编辑和临床治疗领域的研发，但大多数的首创公司要得到这样的投资却并不容易。在基因检测方面，中国具有上千家基因检测公司，这些公司主要以临床基因测序和科研服务为主，华大基因在中国具有代表性，其技术实力和业务均是当之无愧的领域领头羊。在2021年2月26日华大基因发布2020年公司业绩报告，预计营收84.32亿元，同比增长201.09%，净利润20.80亿元，同比增长652.78%，营收和净利两项核心指标均创历史新高，这主要是市场对新冠检测试剂盒及检测服务的需求增加，公司试剂盒销售与“火眼”实验室的“双线布局”成果显著。华大的遗传性耳聋基因诊断试剂盒也得到药监局的批准，众多的肿瘤检测试剂盒也称为其业务布局的重要方面，然而，也许对2020年巨大的业绩表现贡献不及新冠检测试剂盒。对于众多的基因检测公司，盈利并不容易，23andMe公司计划与英国SPAC VG Acquisition合并，它在基因检测服务本身中获利有限，而其拥有的巨大的人类基因组数据也许是其最大的价值所在。

2020年中国的生物技术公司和投资值得关注，抗体类药物、精准肿瘤诊断和免疫治疗、细胞治疗（CAR-T等），从A轮投资的数量和规模上看，中国和美国公司越来越接近，而且关注的领域也具有相似性。来自BCIQ的数据显示，2020年IPO的中国生物技术公司占全球的34%，比2019年增加约10%，美国占全球50%，比2019年下降约9%（3）。

在生物技术企业投资信心大增的同时，患者的真正需求和支付能力也是不可被忽视的方面。肿瘤免疫治疗药物，比如PD1和PD-L1，扎堆上市，给患者带来更多选择的同时，也在无序的同质化争夺市场资源，在热情退潮之后，更多的免疫治疗药物也许又会上市，但也是反思免疫治疗本身的机制的时候。新冠疫情使一位土耳其移民创立的公司BioNTech成为了英雄，他们从2008年开始就一直在持续研究和开发基于mRNA的肿瘤疫苗，却没有想到墙内梅花墙外香，但这使公众和学术界重新对mRNA技术的潜力刮目相看，这也许成为RNA医学时代。一家名为Laronde的初创公司刚刚获得了Flagship Pioneering的5000万美元投资，他们主要开发成为endless RNA（eRNA）的新型环状RNA，基于其细胞内的稳定性，可以开发出一系列药物（4）。Nexturn Bio宣布获得RosVivo Therapeutics 50％的股权。RosVivo是位于美国内华达州的一家开发miRNA（microRNA）新药的公司。RosVivo公司研发的RSVI-301是针miRNA作用于胰腺细胞、脂肪细胞和胃肠道细胞，能改变基因表达、细胞表型和功能来治疗II型糖尿病。临床研究结果显示，与利拉鲁肽或司美格鲁肽相比，糖化血红蛋白（Hb A1C）下降更加显著（5）。

生物技术公司在后疫情时代仍具有成长空间，然而除了研发以外，发现真实的患者需求，建立适合当地支付政策和体系的商业模式，组建高效的商业和研发团队，指导临床正确用药等却是更具挑战的方面。从实验室到患者还有很长的路要走，这需要链式创新和系统的设计。

参考文献：

1, IHME：https://covid19.healthdata.org/.

2, Goalkeepers reports: https://www.gatesfoundation.org/goalkeepers/report/2020-report/#GlobalPerspective.

3, Senior Melanie, et al. Nat Biotechnol. 2021;39:408-413.

4, https://www.flagshippioneering.com/companies/laronde.

5, https://rosvivo.com.

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